جائزة أوسكار العلوم تمنح لعالم الأحياء الجزيئية ديفيد ليو لإسهاماته في العلاج الجيني
في خطوة تعكس التقدّم الهائل في مجال العلاج الجيني، مُنحت جائزة مرموقة، تُعتبر بمثابة أوسكار العلوم، لعالم الأحياء الجزيئية الأمريكي ديفيد ليو. هذا التكريم يأتي تقديراً لمساهماته الجوهرية التي أحدثت نقلة نوعية في قدرتنا على إعادة تشكيل الحمض النووي بدقة فائقة، مما يفتح آفاقاً واسعة نحو تحوّل جذري في عالم الطب.
تكريم لإنجازات غير مسبوقة في تحرير الجينوم
الأستاذ ديفيد ليو، الذي يعمل في معهد برود التابع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا (إم آي تي) وجامعة هارفارد، حاز على جائزة بريكثرو العلمية المرموقة، وذلك تقديراً لابتكاره لتقنيتين فريدتين. إحدى هاتين التقنيتين قد ساهمت بالفعل في تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية خطيرة، بينما تمثل الأخرى تطوراً بالغ الأهمية في مجال تحرير الجينوم.
ديفيد ليو: القدرة على تغيير الحمض النووي ثورة في عالم الطب
عبّر العالم ديفيد ليو، البالغ من العمر 51 عامًا، قبل حفل توزيع الجوائز الذي أقيم في لوس أنجلوس، عن أهمية القدرة على تحويل تسلسل مختار من الحمض النووي إلى تسلسل جديد نختاره بأنفسنا، مؤكداً أنها قدرة عظيمة تفتح آفاقاً جديدة في عالم الطب.
التبرع بالجائزة للأعمال الخيرية
أعلن ديفيد ليو عن نيته التبرع بجزء كبير من قيمة الجائزة، التي تبلغ ثلاثة ملايين دولار، لجمعيته الخيرية. تجدر الإشارة إلى أن هذه الجائزة المرموقة قد أطلقها رواد الأعمال في وادي السيليكون في بداية العقد الثاني من القرن الحادي والعشرين، بهدف مكافأة الإنجازات في مجال البحوث الأساسية.
تطبيقات واعدة في الطب والزراعة
مُنحت الجائزة للباحث ديفيد ليو تقديراً لأبحاثه الرائدة في مجال التحرير الأساسي والتحرير الأولي للجينوم. هاتان التقنيتان تحملان تطبيقات محتملة ومتعددة في مجالات الطب والزراعة على حد سواء، مثل تطوير محاصيل ذات قيمة غذائية أعلى أو ذات قدرة أكبر على التحمل.
الحمض النووي: أساس الحياة والوراثة
يتكون الحمض النووي من أربعة أنواع من النيوكليوتيدات التي تشكل الحروف الأبجدية الجينية، وهي إيه وسي وتي وجي. وتعتبر التحورات في تركيباتها وتسلسلاتها السبب في آلاف الأمراض الجينية التي لم يكن سوى عدد محدود منها قابلاً للعلاج عن طريق تحرير الجينوم حتى الآن.
تقنية كريسبر-كاس9: آمال وتحديات
أثارت تقنية المقص الجزيئي كريسبر-كاس9 الثورية، التي حازت على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020، آمالاً كبيرة في مجال العلاج الجيني. ومع ذلك، فإن لهذه التقنية حدودها، حيث إنها تقطع السلسلتين اللتين تشكلان البنية الحلزونية المزدوجة للحمض النووي، وهو ما يسهم في تعطيل الجينات بدلاً من تصحيحها، مع خطر إدخال أخطاء جديدة.
تصحيح الأخطاء الوراثية: ضرورة ملحة
في معظم الحالات، يتطلب علاج الأمراض الوراثية وسائل لتصحيح الأخطاء في تسلسل الحمض النووي، وليس مجرد تعطيل الجين المصاب بالخلل. هذا التحدي دفع فريق ديفيد ليو إلى العمل على تطوير تقنية التحرير الأساسي.
التحرير الأساسي: تقنية مبتكرة لتصحيح الحمض النووي
تستخدم تقنية التحرير الأساسي نسخة معدلة من كاس9 في إطار تقنية المقص الجزيئي. في هذه التقنية، لا يقطع البروتين سلسلتي الحمض النووي، بل يظل يستهدف تسلسلاً جينومياً محدداً، ويتم دمجه مع أنزيم قادر على تحويل نيوكليوتيد أو حرف إلى آخر.
التحرير الأساسي: إصلاح مباشر للتحورات
تهدف معظم العلاجات الجينية التقليدية إلى تعطيل الجينات المسببة للأمراض، بينما يمكن للتحرير الأساسي أن يصلح بشكل مباشر نحو ثلث التحورات المعنية. هذه التقنية المبتكرة تشكل محور 14 تجربة سريرية على الأقل، أتاحت إحداها معالجة مرضى يعانون من عوز ألفا-1 أنتيتريبسين، وهو مرض وراثي نادر يؤثر في الكبد والرئتين.
التحرير الأولي: قفزة نوعية في تعديل الجينوم
على الرغم من أن تقنية التحرير الأساسي واعدة، إلا أنها لن تكون قادرة على علاج سوى نحو 30% من نحو 100 ألف متحورة تسبب أمراضاً وراثية. فهي غير مفيدة مثلاً في حال وجود حرف مفقود أو إضافي ضمن تسلسل الحمض النووي.
التحرير الأولي: استبدال تسلسلات الحمض النووي بأكملها
بهدف معالجة هذه العيوب، أعلن فريق ديفيد ليو عام 2019 عن تقنية التحرير الأولي، وهي طريقة قادرة على استبدال تسلسلات الحمض النووي بأكملها. في حين يمكن تشبيه تقنية كريسبر-كاس9 بمقص للحمض النووي، والتحرير الأساسي بممحاة تتيح تصحيح حرف واحد في كل مرة، فإن التحرير الأولي أقرب إلى وظيفة البحث والاستبدال في معالج النصوص.
اكتشافات متتالية تقود إلى ثورة في تعديل الجينوم
أصبح إنشاء هذه الأداة الثورية ممكناً بفضل سلسلة من الاكتشافات التي وصفها فريق ليو بأنها معجزات صغيرة. وأكّد العالم أن هذه التقنية تشكل حتى الآن الوسيلة ذات القدرات الأكثر تعدداً لتعديل الجينوم البشري.
تطبيقات علاجية واعدة
يمكن استخدام تقنية التحرير الأولي خصوصاً لعلاج التليف الكيسي، وهو مرض وراثي يؤدي إلى تدهور الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي، ويحدث في أغلب الأحيان بسبب حذف ثلاثة نيوكليوتيدات.
وأخيرا وليس آخرا
في الختام، يمثل فوز العالم ديفيد ليو بجائزة أوسكار العلوم تقديراً لمساهماته الجليلة في تطوير تقنيات العلاج الجيني، وخاصة التحرير الأساسي والتحرير الأولي. هذه التقنيات تفتح آفاقاً واسعة لعلاج الأمراض الوراثية وتحسين الصحة العامة، ولكنها تثير أيضاً تساؤلات أخلاقية واجتماعية حول مستقبل تعديل الجينوم البشري. فهل نحن على أعتاب ثورة حقيقية في عالم الطب، أم أننا نخاطر بفتح صندوق باندورا؟
